"CRISPR Baby" Stvoritelj otkriva detalje svog eksperimenta uređivanja Rogue Gene

Na međunarodnoj konferenciji o genetici u Hong Kongu u utorak, dr. Jiankui, kineski znanstvenik koji je tvrdio da je stvorio prve genetski modificirane "bebe dizajnera" na svijetu, oboje je branio svoju odluku da ode i izvrši nasljedne promjene na zdravim ljudskim embrijima i ispustio još jednu zapanjujuću vijest. On stoji uz ovaj posao i već postoji potencijalna dizajnerska beba.

U intervjuu s AP objavljen u ponedjeljak, tvrdio je da je modificirao gene dvaju embrija, koji su se razvili u dvije zdrave djevojke blizanke, Nanu i Lulu. Uređivanje gena je pokazalo otpornost na HIV jednoj djevojci, iako su oba embrija bila zdrava prije uređivanja. Prije nego što je izašao na pozornicu na Drugom međunarodnom sastanku o uređivanju ljudskog genoma, moderator je objavio da ima "pravo otkazati sjednicu ako ima previše buke i prekida." To je bilo nepotrebno upozorenje: auditorij je bio tiho objašnjavajući svoje namjere, suradnike, svoje metode i ozbiljne etičke razloge koji stoje iza njegova rada.

Tko je znao za njegove namjere?

Nije jasno je li Južno sveučilište za znanost i tehnologiju, gdje on vodi svoj genetski laboratorij, znalo za njegove namjere. (Njihova službena izjava kaže ne.) Bolnica u kojoj su se rodila djeca, Shenzhen HOME Ženska i dječja bolnica, također je poricala znanje o namjerama He u kineskim medijima, ali dokumenti odbora za etičku reviziju pokazuju da je barem netko u bolničkom medicinskom etičkom odboru. potpisan za ovaj eksperiment.

Međutim, pravo etičko pitanje je jesu li blizanci roditelji shvatio je što je planirao sa svojim embrijima kad im je dao obrazac pristanka? On tvrdi da jesu.

"Da. Objasnio sam od prve do 20. stranice, red po red, odlomak po paragraf, ”objasnio je u Q&A tijekom konferencije. “Nakon što smo prošli kroz cjelokupni informirani pristanak, na kraju sam im dao vremena za privatnu raspravu tako da su imali vremena razgovarati kao par. Imali su i izbor da ga odluče odnijeti kući i odlučiti kasnije."

Potpuni obrazac za pristanak, dodao je, nalazi se na njegovoj web-lokaciji.

Naravno, hodanje nekoga putem obrasca pristanka ne jamči razumijevanje. Kada su se poticali na razumijevanje roditelja o rizicima i implikacijama uređivanja genoma, On se udvostručio rekavši da su roditelji "dobro obrazovani".

Jesu li drugi znanstvenici uključeni?

Jedna od glavnih briga oko ovog rada je da je provedena uglavnom u tajnosti, bez uputa drugih znanstvenika. Ali postalo je jasno da su neki znanstvenici bili svjesni njegovog projekta. Sveučilište Rice istražuje potencijalni doprinos profesora bioinžinjerstva Michaela Deema, dr. Sc. Nadalje, dva profesora sa Sveučilišta Stanford, dr. William Hurlbut i dr. Matthew Porteus, također su primijetili da su oboje bili u kontaktu s He prije nego što je najavio rođenje blizanaca svijetu, ali i osudio njegove postupke AP.

Potvrdio je da je tijekom razgovora u utorak bio u kontaktu sa znanstvenicima u SAD-u.

“Dobio sam pozitivne povratne informacije i neke kritike i konstruktivne savjete. Nastavio sam razgovarati s ne samo znanstvenicima, nego i vrhunskim etičarima u Sjedinjenim Američkim Državama, kao što su Stanford i Harvard ”, rekao je. "I predkliničke podatke pokazao sam gostujućim znanstvenicima."

Također je spomenuo da je "američki profesor" pregledao njegove dokumente o pristanku, iako nije naveo dodatne pojedinosti.

Kako se eksperiment spuštao?

Njegova prezentacija pokazuje da, iako su se blizanci rodili zdravi i normalni, uređivanje nije išlo samo prema planu. Glavna briga u ovom području istraživanja je da bi genetska manipulacija mogla reći, promicati otpornost na HIV, može uzrokovati drugo nenamjerne mutacije. U znanstvenoj je zajednici zagrijano naprijed o tome kako CRISPR može imati te neželjene učinke.

Priznao je da je pronašao jednu mutaciju izvan ciljne skupine u Luluovom genomu koja može biti posljedica CRISPR-a, iako je mutacija bila u udaljenom području genoma i vjerojatno neće biti izražena.

Ipak, postoji nenamjerna mutacija, i nisu svi uvjereni da je koristio precizne metode za otkrivanje onih izvan ciljeva. Na Twitteru, genetičar Australskog nacionalnog sveučilišta Gaetan Burgio, dr. Sc., Nazvao ga je "nedovoljno dobrim".

Kaže da je obavijestio roditelje o tome izvan ciljne skupine, a oni su ipak nastavili. "Volonteri su bili obaviješteni o riziku od ovog postojećeg off-targeta i odlučili su implantirati embrij", rekao je.

Komplicirajući to, samo jedan od blizanaca ima dvije kopije gena koje daju HIV otpornost. Drugi blizanac ima a brisanje genetskog materijala u tom manipuliranom genu, što ukazuje na to da ona neće imati istu otpornost na HIV kao njezina sestra.

"Roditelji su bili obaviješteni o implikacijama toga u vezi s HIV infekcijom", nastavio je. Podsjetili smo ih na mogućnost napuštanja suđenja bez implantacije ili za odabir embrija. Par je odlučio usaditi ovaj embrij da započne trudnoću s dva embrija.

Planovi za budućnost

On planira nastaviti nadgledanje blizanaca narednih 18 godina, pregledavajući ih za HIV, kao i sve druge posljedice koje mogu proizaći iz manipulacije genoma. Također je dodao da postoji još jedna rana faza trudnoće od genetski modificiranog embrija u radu, iako sada nije jasno je li taj zametak održiv.

Što se tiče Nane i Lulua, oni će većinu svog djetinjstva provesti u kontaktu s timom koji je promijenio svoj genetski materijal.

"Postoji plan da se djeca prate narednih 18 godina, s nadom da će oni pristati kao odrasli za kontinuirano praćenje i podršku", kazao je.

Međutim, odlučio je prestati odgovarati na pitanja - barem na ovoj konferenciji. Otkazao je svoj razgovor u četvrtak.