Stanje Unije 2018: Što 'pravo na pokušaj' znači za lijekove FDA

U adresi države koja je govorila o "čistom ugljenu" i pažljivo izbjegavala Rusiju, predsjednik Donald Trump odobrio je zakon o lijeku poznat kao "Pravo na pokušaj". odobren od strane Uprave za hranu i lijekove, donio je Senat u kolovozu, ali je od tada zastao u Domu.

"Također vjerujemo da pacijenti s terminalnim stanjima trebaju imati pristup eksperimentalnim tretmanima koji bi potencijalno mogli spasiti njihove živote", rekao je Trump. “Ljudi koji su neizlječivo bolesni ne bi trebali ići od županije do županije tražeći lijek - želim im dati priliku upravo ovdje kod kuće. Vrijeme je da Kongres tim divnim Amerikancima da "pravo na pokušaj".

Podupiratelji prava na pokušaj, među kojima i potpredsjednik Mike Pence, tvrde da su pravila FDA nepotrebne prepreke za terminalno bolesne pacijente koji se nadaju da će tražiti pristup eksperimentalnim lijekovima jer nemaju druge mogućnosti liječenja.Međutim, prema sadašnjem zakonu, većini pacijenata s terminalnim ograničenjima odobrava FDA pristup neodobrenim lijekovima u svakom slučaju, zahvaljujući programu “suosjećajne upotrebe”. FDA kaže da je odobrila 99 posto zahtjeva za suosjećajnom upotrebom između 2010. i 2015. godine, au 2015. odbila je samo 10 od 1.200 zahtjeva.

Predloženi zakon ima tri ključne odredbe. Ako se prođe, to bi omogućilo osobama s bolestima opasnim za život primati neodobrene lijekove koji su prošli samo ispitivanje faze 1 nakon što su dobili odobrenje od liječnika. FDA ne bi trebala provjeravati lijek za adekvatne dokaze o sigurnosti, kao što to sada čini, te bi bilo zabranjeno koristiti bilo kakve negativne kliničke ishode lijeka kao dokaz da se to ne odobri kasnije. Konačna odredba je da će zakon zaštititi proizvođače lijekova od bilo kakve odgovornosti ako droga uzrokuje negativan ishod, osim ako se radi o namjernom nedoličnom ponašanju ili gruboj nepažnji.

U izvješću objavljenom u siječnju 2018 New England Journal of Medicine Dr. Steven Joffe i Holly Lynch, J.D., sa Sveučilišta u Pennsylvaniji, ističu da kritičari zakona kažu kako će to učinkovito potkopati ovlasti FDA-e da nadgleda eksperimentalne lijekove. Bez ikakvog nadzora nad sigurnošću, postoji mogućnost da korištenje neodobrenih proizvoda može učiniti više štete nego koristi pacijentima i smanjiti njihovu kvalitetu života. Također postoji zabrinutost da bi proširenje pristupa izvan suđenja moglo odgoditi odluke utemeljene na dokazima o korištenju novih lijekova.

"Čak i ako je pristup ispitivanim lijekovima ograničen na pacijente koji uistinu ne mogu sudjelovati u ispitivanjima testova, preusmjeravanje resursa prema proširenom pristupu moglo bi imati ozbiljne posljedice za mnogo veći broj pacijenata koji bi imali koristi od brzog odobravanja učinkovitih lijekova" Joffe i Lynch pišu.

Najveći učinak zakona, napominju, jest da će pacijenti "izgubiti korist od značajnih sigurnosno orijentiranih promjena koje agencija preporučuje u 10 posto proširenih odobrenja pristupa." Ostali učinci bit će minimalni: prepreke za pristup navode Bijela kuća zapravo nije toliko visoka, i iako sponzor zakonodavstva, Andy Biggs, kaže da je program suosjećajne upotrebe "pretjerano kompliciran, birokratski i traje predugo za odobravanje", a obrasci zapravo traju oko 45 godina. minuta popuniti, a 99 posto njih je odobreno.

Dio razloga za relativno otvoren pristup eksperimentalnim ispitivanjima je taj što su FDA-i 80-ih godina tako snažno kritizirali aktivisti koji su zahtijevali da pacijenti s AIDS-om imaju pristup eksperimentalnim lijekovima. Ostaje da se vidi što će se dogoditi s aktom “Pravo na pokušaj”, ali je slično zakonodavstvo već doneseno u 31 državi.