CRISPR-ova genska terapija izliječila je miš s distrofijom mišića

$config[ads_kvadrat] not found

CRISPR technology is now targeting RNA-based diseases | Patrick Hsu | TEDxSanDiegoSalon

CRISPR technology is now targeting RNA-based diseases | Patrick Hsu | TEDxSanDiegoSalon
Anonim

Nastavljajući strašan podvig čovječanstva prema dobu bogova i čudovišta, prvi put su istraživači uspješno liječili genetsku bolest u živom sisavcu metodom koja se može koristiti na ljudima.

Zahvaljujući CRISPR-u - nevjerojatno moćnom procesu genetskog inženjeringa - i nekim bioinženjerima na Sveučilištu Duke, odrasli miš s mišićnom distrofijom će u 2016 ući puno zdravije. Rezultati su danas objavljeni u radu na Znanost.

"Nedavna rasprava o korištenju CRISPR-a za ispravljanje genetskih mutacija u ljudskim embrijima s pravom je izazvala veliku zabrinutost u vezi s etičkim implikacijama takvog pristupa", kazao je Charles Gersbach, izvanredni profesor biomedicinskog inženjerstva na Sveučilištu Duke. Medical Express, “No, korištenje CRISPR-a za ispravljanje genetskih mutacija u zahvaćenim tkivima bolesnih bolesnika nije u raspravi. Ove studije pokazuju put gdje je to moguće, ali još uvijek ima dosta posla."

Većina bolesnika rođenih s Duchenneovom mišićnom distrofijom (jedan od 5.000 muškaraca) ograničena je na invalidska kolica do 10 godina i sretna ako žive do 30. rođendana. To će se promijeniti. CRISPR koristi enzim "Cas9" za uređivanje DNA i može ciljati enzim na određeni dio genoma. U biti može zamijeniti segmente DNA, a pravilnom primjenom može jednog dana roditi generacije genetskih čuda. U ovom slučaju, to čudo je miš s disfunkcionalnim egzonom koji je CRISPR programiran za izrezivanje, a zatim prirodni mehanizam za iscjeljivanje tijela vezao je preostale gene zajedno u funkcionalnu sekvencu. Dukeov uspjeh samo je još jedan dokaz njezina ludog potencijala.

$config[ads_kvadrat] not found